用上特效藥，“海綿寶貝”重獲“掌控”人生的希望

去年諾西那生鈉注射液被納入醫(yī)保，是脊髓性肌萎縮癥患者群體盼望已久的“大事”

曾因脊髓性肌萎縮癥(SMA)被診斷“活不過4歲”的女孩包珍妮，現(xiàn)在快要21歲了。

被“冰凍”在床的漫長時(shí)光里，她與疾病較量，用頭腦學(xué)習(xí)，以拇指書寫。

去年此時(shí)，新華每日電訊記者第一次走近包珍妮。她躺在不到兩平方米的床上，身體退化到全身只有右手大拇指能活動(dòng)。而今，用上“特效藥”的她，已經(jīng)可以在大腦控制下?lián)u動(dòng)手腕，逐漸感受到身體微小卻令人欣喜的進(jìn)步。

重新“掌控”人生的希望

“脊柱側(cè)彎到已經(jīng)沒有正常的解剖結(jié)構(gòu)了。”包珍妮的主治醫(yī)生、溫州醫(yī)科大學(xué)附屬第二醫(yī)院兒童神經(jīng)科副主任林忠東說，“爭取一針成功。”

媒體、醫(yī)生、家人們的眼神隔著玻璃看向同一方向。“成功了！”人群中突然響起歡呼。2022年1月1日，新醫(yī)保目錄落地首日，溫州女孩包珍妮接受了諾西那生鈉第一針注射。

父親包宗鋒撥通妻子的電話。包珍妮沒有立刻發(fā)出聲音。她忍著哭，五官不受控制地輕微抽搐。過了幾秒鐘，她對著電話里的媽媽，小聲說了句“我想你了”。

熱淚一直往下淌，床上鋪了紙巾接著。又過了一會(huì)兒，她向記者說：“我最大的愿望是能坐起來，抱抱爸爸媽媽。”

至今，包珍妮已經(jīng)接受了三針治療。第一針后，左手的力氣有所增強(qiáng)，可以進(jìn)行短暫的豎立；第二針后，呼吸變得較為順暢，嘴巴也能張大更多；第三針后，左手可以立住手臂并緩慢擺動(dòng)手腕，右手也增加了一些力氣。

包宗鋒興奮地用視頻記錄珍妮的每一點(diǎn)變化。“動(dòng)一動(dòng)”，“搖快一點(diǎn)試試”，纖細(xì)的手臂，在屏幕里笨拙地?fù)u動(dòng)，一次又一次。

用藥之前，她感覺“上天一直在剝奪我所擁有的東西，身體的機(jī)能也好，人生該有的軌跡也好”。而今，她覺得能夠擺動(dòng)的手腕就像一個(gè)信號(hào)，仿佛人生又能由自己來掌控。

歷經(jīng)艱辛活下來

“十幾年來，我們?yōu)榱诉@一刻，經(jīng)歷了千辛萬苦。”包宗鋒說。

2016年12月，諾西那生鈉注射液在美國獲批。這是全球首款針對SMA致病基因的疾病修正治療藥物，通過鞘內(nèi)注射，直接將藥物輸送到脊髓周圍的腦脊液中，從而改善患者運(yùn)動(dòng)功能，改變疾病進(jìn)程。

2018年9月，該注射液被國家藥品監(jiān)督管理局納入優(yōu)先審評審批程序。2019年2月，該注射液在中國獲批，而后正式在中國大陸上市。彼時(shí)，70萬元一針的價(jià)格門檻曾把無數(shù)患者拒之門外。

就治療而言，第一年注射6支，此后每年注射3支，并維持終身，一旦停藥，患者身體又會(huì)持續(xù)惡化。

等待藥物降價(jià)，于SMA患者家庭，每天都是一種煎熬。“孩子不斷在退化。我們看著包珍妮從能走，到能坐著，再到只能躺著，毫無辦法。”包宗鋒常常覺得遺憾、沮喪、自責(zé)。支撐他們不斷把包珍妮送去搶救的，是一個(gè)遠(yuǎn)遠(yuǎn)的信念——把命保住，活下來，直到能用上藥的那天。

2021年12月3日，諾西那生鈉注射液被納入醫(yī)保。SMA患者群里，大家心照不宣的欣喜，化成淚水交匯。

一切獲得都是禮物

“其實(shí)剛得知能用藥的第一反應(yīng)是很平靜的，總覺得不太真實(shí)。”包珍妮回憶說。

包珍妮一歲時(shí)確診SMA，因?yàn)樯眢w像海綿一樣無力，這種病的患者被稱為“海綿寶貝”。兩歲時(shí)，因?yàn)榉尾繃?yán)重感染，包珍妮第一次被送進(jìn)了重癥監(jiān)護(hù)室。這次生病讓她的下肢完全失去了運(yùn)動(dòng)能力。

包珍妮非常喜歡上學(xué)。小學(xué)六年，她坐在輪椅上讀書，成績名列前茅。2013年4月，即將小學(xué)畢業(yè)的她連續(xù)兩次被送進(jìn)重癥監(jiān)護(hù)室，上肢也喪失了運(yùn)動(dòng)能力，再也無法拿筆。

形體上的靜止，強(qiáng)化了思想上的自由。臥病期間，包珍妮自學(xué)人文課程和多門外語，通過手指和眼控儀操作電腦，創(chuàng)作了幾十首歌詞、100多首詩，出版了一本詩歌作品集。

她跟我分享了最近創(chuàng)作的一首小詩《鑰匙》，“心靈像一個(gè)倉庫，把整個(gè)世界裝了進(jìn)去。而我作為倉庫的主人，找不到任何一把開門的鑰匙。”她坦言，最近的情緒不太好。“這是老問題了，來自各方壓力，還有這具身體給我的影響。但我一直努力自我調(diào)整，聽音樂、看書、和朋友們一起聊天。”

用上藥后病情有所緩解，她感到開心，但同時(shí)也有隱隱的悲傷。這種悲傷的本質(zhì)，仍然是對自己命運(yùn)的無力感，“我承認(rèn)這份悲傷，不故作樂觀。但這份悲傷也會(huì)化作力量。” 　 治療可以激發(fā)肌肉的力量，但依舊沒辦法讓她恢復(fù)成一個(gè)“正常的普通人”。她對自己的身體情況有著清醒的認(rèn)識(shí)，“能摘掉呼吸機(jī)就很知足了”。

把自己放到最低，所以一切獲得的都變成了禮物。“我能感覺到很多人愛我，朋友、家人、陌生人的善意。”包珍妮說，“我不覺得這是我理所應(yīng)當(dāng)?shù)玫降?，所以一直心懷感激?rdquo;

紙蝴蝶也逆風(fēng)飛翔

包珍妮說，希望未來能推動(dòng)完善殘障群體在教育上的缺失。在她看來，目前全國范圍內(nèi)的無障礙設(shè)施仍不盡完善，愿意接受殘障群體入學(xué)的正常學(xué)校不多，青少年殘障群體的教育資源相對匱乏，涉及就業(yè)就更加困難。

但她相信教育的力量。她認(rèn)為，在腦力工作方面，如果能接受到好的教育，殘障人士未必沒有自力更生的機(jī)會(huì)。

在頭腦和心靈的世界，她與任何一個(gè)聰慧靈動(dòng)的少女并無二致。幾年來，她通過手機(jī)和電腦與更大的世界相連。她讀了許多書，自學(xué)了日語、法語和英語，能夠閱讀原版書籍。她還和一些病友、網(wǎng)課同學(xué)成了好朋友。

談到自己經(jīng)歷的幸與不幸，她說，“我沒有覺得自己不幸，我只是更早、更多地經(jīng)歷了人生的不方便。因?yàn)槲也环奖?，大家愿意行方便于我，這份善意就是我得到的幸。”

包珍妮的網(wǎng)名叫“紙蝴蝶”。她看到過一個(gè)折紙蝴蝶的教程，覺得很漂亮。

在網(wǎng)上，脊柱側(cè)彎的人，被人們善意地稱作“蝴蝶寶貝”。

風(fēng)可以吹走一片紙，但卻吹不走一只會(huì)飛的蝴蝶。

紙做的蝴蝶，搖動(dòng)翅膀，逆風(fēng)飛翔。(鄭夢雨)